Una terapia de ARN mensajero corrige la porfiria en modelo experimental

Un equipo de científicos del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra ha desarrollado una nueva tecnología basada en ARN mensajero (ARNm) que actúa sobre el origen de la enfermedad y corrige rápidamente los síntomas de la porfiria aguda intermitente en modelos preclínicos.

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En este marco, un nuevo fármaco, brigatinib, mejora los resultados conseguidos hasta ahora, con una reducción del riesgo de progresión de la enfermedad o de fallecimiento en más de un 50 por ciento, con una actividad especialmente marcada en el cerebro.

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